GABA wirkt v.a. hemmend auf die Übertragung von Nervensignalen und ist dadurch der wichtigste Gegenspieler des erregend wirkenden Neurotransmitters Glutamat. Therapeutisch wird vor allem die angstlösende Wirkung ausgenutzt. Dabei wird nicht GABA selbst gegeben (weil sie die Blut-Hirn-Schranke nicht passieren kann), sondern verschiedene Substanzen, die an dieselben Bindungsstellen wie GABA im Gehirn andocken und dadurch deren Wirkung imitieren.

Zum Beispiel wirkt das im Darm von Neugeborenen aus Muttermilch entstehende Alpha-Casozepin GABA-ähnlich. Es ist für die beruhigende Wirkung des Säugens verantwortlich. Auch Tranquilizer (Benzodiazepine) wie das bekannte Valium (Diazepam) binden an bestimmte GABA-Rezeptoren im zentralen Nervensystem.